Em 2022, um estudo publicado na Nature Biotechnology
demonstrou um avanço significativo no uso da técnica CRISPRCas9 para o tratamento da anemia falciforme. Os pesquisadores
conseguiram editar o gene que codifica a hemoglobina nas
células-tronco dos pacientes, corrigindo a mutação que leva à
formação da hemoglobina defeituosa (HbS). Os pacientes
tratados apresentaram aumento na produção de hemoglobina
normal (HbA) e melhora clínica dos sintomas.
O princípio básico de funcionamento da técnica CRISPR-Cas9 e sua aplicação em terapia genética estão mais bem descritos em:
O princípio básico de funcionamento da técnica CRISPR-Cas9 e sua aplicação em terapia genética estão mais bem descritos em: