A prestigiada revista Science elegeu como um dos
principais avanços científicos de 2017 um caso de terapia
gênica em crianças portadoras de atrofia muscular espinhal
do tipo 1 , uma doença genética caracterizada pela atrofia
progressiva dos músculos esqueléticos e morte precoce
antes dos 2 anos de idade. A doença é causada por um
gene defeituoso, que deixa de codificar uma proteína
essencial para o funcionamento dos neurônios. No estudo,
vírus não patogênicos que continham uma cópia normal do
gene em questão foram injetados em quinze crianças
doentes. As crianças tratadas sobreviveram além dos 2
anos e apresentaram melhoras na capacidade de
movimento.
(Disponível em https://vis.sciencemag.org/.)
✂️ A) (i) atingir a medula óssea e introduzir nas célulastronco
a cópia normal do gene; (ii) de neurônios no
cérebro; (iii) a medula espinhal e, portanto, os
músculos.
✂️ B) (i) atingir a medula espinhal e remover dos neurônios a
cópia defeituosa do gene; (ii) de hormônios; (iii) a
geração de impulsos elétricos e os músculos.
✂️ C) (i) atingir a medula espinhal e introduzir nos neurônios
a cópia normal do gene; (ii) da proteína essencial à
função dos neurônios da medula; (iii) os músculos.
✂️ D) (i) atingir a medula óssea e induzir a produção de
linfócitos do sangue; (ii) de anticorpos contra o vírus;
(iii) a infecção, restaurando os movimentos das
crianças.
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